Una dintre problemele grele ale medicinei clinice este că nu avem nici o modalitate satisfăcătoare de a traduce efectul statistic dovedit al unui tratament, în beneficiu pentru pacientul pe care-l tratez. Această incertitudine este generată de faptul că noi măsurăm efectul unui tratament asupra unui grup de pacienți. Companiile farmaceutice trebuie să dovedească că tratamentul propus aduce un beneficiu satisfăcător unui număr mare de pacienți, pentru ca agenția de reglementare să emită o autorizație de punere pe piață. Mai apoi mii de medici trebuie convinși să recomande medicamentul la milioane de bolnavi. Medicii pot să citească în original toate studiile care-i interesează pe https://clinicaltrials.gov/. Acest efort este puțin probabil să le aducă vreo informație clară dacă medicamentul îl va ajuta sau nu pe pacientul aflat în fața sa. Știm cu precizie de ceasornic că, de exemplu, medicamentul vindecă 5 bolnavi din 100, dar nu avem cum ști care sunt cei cinci. Pacienții, la rândul lor, vor să știe cu cât le va îmbunătăți prognosticul tratamentul propus, fie comparativ cu absența oricărui tratament, fie comparativ cu alte tratamente existente. Pentru a răspunde medicul trebuie să știe istoria naturală a bolii, incidența și prevalența ei, și să descrie în ce constă diferența adusă de tratament. Măiestria medicului constă în a traduce rezultatul studiilor clinice în informație semnificativă pentru pacient. Există trei modalități de a măsura efectul tratamentului.
Reducerea riscului relativ. Aceasta arată cu ce procent scade un eveniment advers (de exemplu decesul) la cei tratați cu noul medicament față de cei netratați, sau tratați cu un medicament mai vechi. De exemplu, după administrarea noului tratament, la lotul observat decesele scad cu 50% față de lotul martor. Rezultatul este entuziasmant dar înșelător și de aceea mai relevantă este a doua metodă de măsurare.
Reducerea riscului absolut. Dacă incidența deceselor la lotul martor este de 2 la 100.000, atunci scăderea de 50% înseamnă 1 pacient. Deja încep să mă îndoiesc de utilitatea noului tratament. Totuși pentru clarificare e mai bine să apelez la a treia metodă.
Număr necesar să fie tratați (NNT). Mai pe larg, Numărul de pacienți ce Necesită să fie Tratați pentru a evita un deces sau un alt efect advers. Acesta ne arată câți oameni cu o anumită boală trebuie să ia un tratament ca să se producă un efect dezirabil sau pentru a se evita un efect advers (prevenirea decesului sau a infarctului). Aceasta este deocamdată cea mai clară metodă de a descrie eficiența unui tratament sau a unei intervenții. Este inversul reducerii riscului absolut. Există de asemenea ”numărul necesar pentru a vătăma” adică măsurătoarea folosită pentru a descrie efecte adverse precum efectele secundare nedorite.
Pentru ca evaluarea să fie relevantă este necsar să definești care este rezultatul pe care speri să-l obții și să-l discuți cu pacientul. Ce vrei: o viață mai lungă, mai puțin absenteism de la muncă, un control mai bun al durerii, un somn mai liniștit? Studiile clinice au tendința să urmărească marile evenimente ca decesul, infirmitatea, dar pacientul are ținte mai degrabă pe termen scurt și nu în ultimul rând evitarea efectelor adverse ale tratamentului. Iată câteva ținte urmărite mai frecvent în studiile clinice: mortalitatea specifică bolii, mortalitatea generală (de orice cauză), supraviețuirea, ținte agregate (de exemplu orice eveniment vascular), internări în spital, ameliorarea simptomelor (de exemplu măsurată prin consumul de analgezice). Iată câteva exemple de NNT, vezi și: https://www.thennt.com/.
Cifrele pot părea dezamăgitoare, dar ca medic practician nu ai decât o soluție ca să vezi eficiența, și anume să încerci tratamentul la pacientul tău. Judecăm în generalități dar avem de învins incertitudini și de rezolvat cazuri concrete.
Dr. Cristian-Sever Oană, medic primar medicină de familie, formator
sursă foto: Pixabay
